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神州细胞的重组八因子新药获得药监局批准中国人有自己的“重组八因子”了

时间：2021-11-05 16:24:50 来源：北京日报发布者：DN032

对血友病患者而言，重组凝血八因子是续命药。由于生产难度大、供应不足、价格昂贵，全球每年生产的绝大部分八因子都被欧美发达国家使用，我国患者每年使用量不到美国的3%。

前后历经15年的研发，北京终于研发生产出中国人自己的“重组八因子”。近日，神州细胞的重组八因子新药获得国家药监局批准，成为我国获准上市的第一款自主研发的重组八因子药物。

潜心研发求解凝血八因子

血友病患者缺乏凝血八因子蛋白导致凝血功能障碍，出血部位会产生失血、炎症和疼痛，长期反复还有致残风险，甚至危及生命。因此，血友病的另一个名字是“玻璃人”。

倘若为患者注射重组八因子，就会在体内形成凝血酶，产生凝血功能，患者便能基本恢复正常。然而，八因子的全球产量极低。

2008年，在国家新药创制重大专项中，“一药难求”的重组八因子成为多个团队追逐研发的目标。王阳回忆，课题申报时，国内几家企业掌握了一些基础数据后，就信心满满地递交申请，但到了第二年结题答辩时，多个团队都选择了放弃，无果而终。

这是因为，重组凝血八因子是国际公认最难表达的蛋白药物。即便是放大数倍，八因子的结构图也如同一团乱麻。在八因子上，有2332个氨基酸、25个糖基化位点、8个二硫键、6个硫酸化位点，极难“翻译”。这就如同一个超级复杂的方程式，很多人都倒在了“求解”的路上。

重组凝血八因子的诞生，需要突破一道道难关：获得高产量CHO生产细胞株;研制适合凝血八因子蛋白表达和稳定的细胞培养基;研制适合重组凝血八因子的制剂配方和冻干工艺参数，大幅提高凝血八因子成品的热稳定性……2016年，神州细胞自主研发的重组凝血八因子终于进入临床阶段。

政策接力助创新药落地

国外研发生产八因子的药厂，皆是像拜耳这样的知名大厂。即便此后部分国际药厂开始在国内生产八因子，但核心技术依旧掌握在外方手中。

“大分子药物的产业生产技术是我国生物制药的关键瓶颈，国家需要你这样掌握国际先进核心技术的人才。”2002年，时任科技部生物中心主任的刘谦给神州细胞创始人谢良志打了一个动员电话。当时，谢良志已在知名药企美国默克公司工作数年，领导建立的生产工艺目前仍是人用活病毒疫苗全球规模最大的细胞培养和病毒生产工艺。

当年，谢良志回国，在北京亦庄创办神州细胞公司。很快，越来越多海归人才加入团队，同样在默克打下一片天地的王阳紧跟着回国。“我们那一代人出国留学并在海外工作的人，几乎都有一种回国成就一番事业的情怀，想把自己在国外学到的用到国内发展迅速的生物医药产业上。”王阳说。

2006年，神州细胞正式启动研发重组八因子。然而，新药研发普遍投入高、周期长，一款新药甚至十几年都难以看到回报。对于像神州细胞这样的初创企业，研发生产过程中，钱、人、物、生产场地都是难题。

2008年，神州细胞申请八因子国家专项时，团队甚至连专项资金如何申报都不太清楚。关键时刻，北京经开区管委会工作人员手把手地教，甚至连项目策划书等材料都帮着一起写。经开区科技创新局副局长王丽君见证了神州细胞这13年的变化，她介绍，除了国家和北京市的专项资金，经开区也提供配套资金，解决了该产品研发阶段相当一部分的资金需求。

最高产能相当于全球总消耗量

对于我国血友病患者而言，八因子由于产量不足，不是想用就能用的。2017年世界血友病联盟披露，我国甲型血友病患者人均凝血八因子使用量仅有0.26IU，远低于美国的9.57IU和俄罗斯的6.87IU，甚至低于2.61IU的世界平均水平。

不久前，国家药监局正式批准神州细胞研发生产的重组人凝血八因子药物上市，这是我国自主研发的首款重组八因子药物。对于患者而言，自主创新药的上市，将大幅提升日常用药的保障力度，并降低用药成本。

如果说八因子研发成功是追赶，那么在有限的条件下释放更高产能则是超越。王阳介绍，目前神州细胞已经在亦庄建立了符合国际标准的GMP商业化规模生产线，设计年产能最高可达100亿IU，“这个数字，已接近2017年全球八因子的总消耗量。”

(原标题：15年潜心研发，政策接力助创新药成功上市中国人有了自己的“重组八因子”!)

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